研究の背景：標的臓器に薬剤を到達させる技術が鍵 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は、成人で最も頻度の高い筋ジストロフィーであり、国内の有病率は10万人当たり9～10人と推測される〔難病情報センター（2026年8月4日時点）〕。また、国内の筋疾患患者レジストリには遺伝学的に診断された976人が登録され、DM1が975人、筋強直性ジストロフィー2型（DM2）が1人であった（J Neurol Sci...
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